发布日期： 2024-09-20 03:40:42 来源：新产品展示
加拿大阿尔伯塔大学John D. Lewis等研讨人员协作发现，运用蛋白脂质载体完成安全且有用的体内DNA和RNA投递。2024年9月10日，《细胞》杂志在线宣布了这项效果。
研讨人员表明，基因药物在医治多种疾病方面展现出潜力，但现有投递渠道的耐受性、可扩展性和免疫原性问题约束了其临床成功率。
为战胜这些应战，研讨人员开发了一种蛋白脂质载体（PLV），结合了病毒和非病毒办法的特色。PLV经过可扩展的微流控混合技能，将从交融性正黏病毒中别离的交融相关小跨膜蛋白（FAST蛋白）整合到杰出耐受的脂质配方中。经过挑选FAST蛋白库，研讨人员判定出一种具有增强膜交融活性的嵌合FAST蛋白，优化的脂质配方显着提高了基因表达。
系统性给药的FAST-PLV在小鼠和非人灵长类模型中显示出广泛的生物分布，并有用投递mRNA和DNA。FAST-PLV的免疫原性低，且在屡次给药后仍能坚持活性。运用FAST-PLV投递按捺素DNA基因疗法后，循环按捺素水平升高，肌肉质量和握力显着地添加。这些研讨依据成果得出，FAST-PLV在可重复运用的基因疗法和基因药物范畴具有宽广的使用远景。